Le Malattie Rare

Molte delle malattie di riferimento della U.I.L.D.M. sono “malattie rare”, ufficialmente riconosciute come tali.

Una malattia è considerata “rara” quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. La bassa prevalenza nella popolazione non significa però che le persone con malattia rara siano poche. Si parla infatti di un fenomeno che colpisce milioni di persone in Italia e addirittura decine di milioni in tutta Europa. Del resto, il numero di Malattie Rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000.

Parlare di malattie rare nella loro totalità e non come singole patologie, serve a mettere in luce e riconoscere una serie di comuni problematiche assistenziali e a progettare interventi di sanità pubblica mirati e non frammentati che coinvolgano gruppi di popolazione accomunati da bisogni simili, pur salvaguardandone peculiarità e differenze.

Uno dei problemi comuni a queste patologie è quello dei farmaci orfani. Si tratta di quei medicinali efficaci nel trattamento di alcune malattie che non vengono prodotti o immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura.

Lo sviluppo di questi farmaci necessita, dunque, di politiche sanitarie attive che, anche grazie a opportuni incentivi, stimolino la ricerca e la produzione di questi medicinali.

La certificazione di malattia rara dà diritto, tra l’altro, all’esenzione dal pagamento del ticket  sulle prestazioni sanitarie e può consentire, a determinate condizioni, l’esenzione dal pagamento dei farmaci di fascia C (quelli normalmente a totale carico del paziente).

 

► Elenco dei Presidi per le malattie rare accreditati in FVG

Centro di coordinamento regionale per le malattie rare del FVG

 

► Siti di riferimento con informazioni sulle malattie rare

Centro nazionale malattie rare dell’Istituto superiore di sanità

Area tematica sulle malattie rare del sito del Ministero della Salute

Orphanet, il portale internazionale delle malattie rare e dei farmaci orfani (il sito italiano)

UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare onlus